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罕見病是指患病率和發(fā)病率極低，卻嚴重威脅患者生命和健康的一大類疾病。隨著我國公共衛(wèi)生事業(yè)的持續(xù)發(fā)展，社會各界對罕見病患者群體的關注度逐年提升。國家在罕見病藥物的研發(fā)、引進、準入、支付等方面制定了一系列政策。
2024年9月13日，國家藥監(jiān)局藥品審評中心發(fā)布了《以患者為中心的罕見疾病藥物研發(fā)試點工作計劃(“關愛計劃”)》的通知，標志著我國在罕見病藥物研發(fā)方面邁出了重要一步。
據(jù)估計，我國罕見病患者總數(shù)超過2000萬，每年新發(fā)病例約20萬。罕見病難診難治，致殘、致死率高，且95%的罕見病無治療藥物，一般患者需終身用藥，部分藥品年治療費用在百萬以上。國家衛(wèi)生健康委罕見病診療與保障專家委員會委員、山東大學健康偏好研究中心主任、山東大學公共衛(wèi)生學院李順平教授強調，解決罕見病藥品保障難題迫在眉睫。將罕見病藥品納入醫(yī)保目錄具有重要的社會意義，這是社會公平的重要體現(xiàn)，也是提高藥品可及性、降低用藥負擔的最直接、有效的方式之一。國家層面的醫(yī)保戰(zhàn)略購買有助于在中國實現(xiàn)罕見病用藥更為合理的價格水平。
國家衛(wèi)生健康委罕見病診療與保障專家委員會委員
山東大學公共衛(wèi)生學院教授 李順平
01中國罕見病用藥保障的探索與擔當
在罕見病領域，我國近年來取得了顯著進展，特別是在醫(yī)療、醫(yī)保、醫(yī)藥聯(lián)動方面。自2018年我國發(fā)布第一批罕見病目錄以來，至2023年更新的第二批目錄，我國已將207種疾病納入罕見病目錄，為相關政策的出臺提供了堅實的基礎。
隨著社會發(fā)展和醫(yī)學進步，罕見病的關注度越來越高。2023年共有126個藥品新增進入國家醫(yī)保藥品目錄，15個目錄外罕見病用藥談判或競價成功，覆蓋16個罕見病病種，填補了10個病種的用藥保障空白。2024年11月，國家醫(yī)保局發(fā)布了新版國家醫(yī)保藥品目錄，本次調整共新增91種藥品，其中罕見病用藥13個。這不僅顯示了醫(yī)保對罕見病藥品的重視，也體現(xiàn)了國家對罕見病患者群體的支持和關懷。
然而，李順平教授指出，現(xiàn)有的醫(yī)保準入標準并不完全適用于罕見病藥品，即所謂的“孤兒藥”。他解釋說，傳統(tǒng)的衛(wèi)生技術評估(HTA)方法需要可靠的基礎數(shù)據(jù)作為研究支撐，但罕見病往往缺乏這些基礎數(shù)據(jù)。此外，由于罕見病患者人數(shù)有限，特別是兒童患者比例高，難以開展臨床隨機對照研究，且缺乏經過驗證的生物標志物或臨床終點指標，使得療效評估面臨諸多困難。由于缺乏對罕見病病程的深入了解，HTA中很難估計罕見病藥物的長期療效與成本，且罕見病藥品費用高昂，常見病的支付意愿閾值無法體現(xiàn)罕見病藥物的社會價值。罕見病藥物的評價存在難以量化的維度，如藥物的創(chuàng)新性、社會倫理與公平意義、未滿足的治療需求等。
李順平教授進一步指出，在制定衛(wèi)生政策時，不同利益相關者的偏好深刻影響宏觀衛(wèi)生資源分配制度的設計。我國醫(yī)保目錄的遴選維度較為單一，對其他各利益相關方價值偏好的考量不足。在國家層面，罕見病的醫(yī)療保障仍是以基本醫(yī)療保險為主，在缺乏獨立的罕見病專項基金、差異化的醫(yī)保評估方法、準則和體系的情況下，孤兒藥醫(yī)保準入需要更加公平、科學的遴選標準。
02罕見病藥品醫(yī)保準入的多維考量
在全球化的醫(yī)療背景下，罕見病的醫(yī)保準入問題已成為國際關注的焦點。隨著對罕見病認識的不斷深化，如何制定合理的醫(yī)保準入標準，確?；颊吣軌颢@得必要的治療，已成為公共衛(wèi)生領域的一項重要任務。在中國，這一議題尤為迫切。因此，探討罕見病醫(yī)保準入標準的國際經驗及其對中國的啟示顯得尤為重要，尤其是需要明確哪些因素會影響罕見病用藥的醫(yī)保準入問題。
李順平教授團隊受國家自然科學基金委面上項目資助，從不同維度對國際經驗進行了梳理，發(fā)現(xiàn)國內外罕見病用藥醫(yī)保準入的影響因素有77種之多，可分為與疾病相關、與藥物相關、與價值相關和其他四類，分別為12種、28種、15種和22種。
李順平教授指出，在罕見病用藥的醫(yī)保準入問題上，影響因素正變得日益多樣化，涉及的維度也在不斷擴展與細化。研究方法上，實證研究主要采用多準則決策分析(MCDA)，而對于偏好測量工具如離散選擇實驗(DCE)的應用則相對較少。在研究視角方面，主要以決策者視角為主，基于醫(yī)患、藥企、社會公眾等各利益相關者的視角研究仍相對較少。
隨著醫(yī)學技術的不斷進步和對罕見病認識的深入，將會有更多的罕見病藥品被研發(fā)出來并推向市場。我們需要建立更加靈活和高效的評估體系，以確保那些對罕見病患者至關重要的藥物能夠得到及時的評估和合理的報銷。
面對罕見病藥品的高價值和高成本特性，我們在醫(yī)保資金的使用上必須更加精準和高效，合理分配資源，確保醫(yī)?；鸬目沙掷m(xù)性。同時，我們也應當鼓勵社會資本參與罕見病藥品的研發(fā)和生產，通過政策引導和市場機制，降低藥品成本，提高藥品的可及性。
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