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罕見(jiàn)病通常是指發(fā)病率很低的疾病，多為慢性、嚴(yán)重性疾病，常常危及生命。世界衛(wèi)生組織將患病人數(shù)占總?cè)丝?.065%-0.1%之間的疾病認(rèn)定為罕見(jiàn)病;美國(guó)將患病總?cè)藬?shù)<20萬(wàn)的單個(gè)疾病或者病變認(rèn)定為罕見(jiàn)病。但是，我國(guó)尚無(wú)官方給出的罕見(jiàn)病認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)，目前業(yè)內(nèi)主要以國(guó)家衛(wèi)健委公布的207個(gè)罕見(jiàn)病病種目錄作為認(rèn)定依據(jù)。
當(dāng)前，我國(guó)在罕見(jiàn)病用藥領(lǐng)域正取得積極進(jìn)展，但仍面臨挑戰(zhàn)。沈陽(yáng)藥科大學(xué)工商管理學(xué)院副院長(zhǎng)黃哲教授表示，在207個(gè)罕見(jiàn)病病種中，目前有46個(gè)病種在國(guó)內(nèi)有獲批上市的藥物，共計(jì)187種藥品，包括79種進(jìn)口藥物和143種國(guó)產(chǎn)藥物?！兜谝慌币?jiàn)病目錄》涵蓋了21個(gè)病種對(duì)應(yīng)的75種治療藥品，而《第二批罕見(jiàn)病目錄》則包含了25個(gè)病種的112種治療藥品。盡管如此，我國(guó)罕見(jiàn)病無(wú)藥可用、用不起藥、不合理用藥現(xiàn)象普遍存在，面對(duì)日益龐大的罕見(jiàn)病患者群體，加快用藥保障的步伐顯得尤為迫切。
沈陽(yáng)藥科大學(xué)工商管理學(xué)院副院長(zhǎng) 黃哲
罕見(jiàn)病用藥保障仍待加強(qiáng)
針對(duì)罕見(jiàn)病用藥的問(wèn)題，國(guó)家醫(yī)保局通過(guò)對(duì)罕見(jiàn)病藥品談判準(zhǔn)入，來(lái)降低罕見(jiàn)病的用藥價(jià)格，以確?；颊呷后w有基本的用藥保障。目前的醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)種類(lèi)少且比例小，我國(guó)僅少部分已上市罕見(jiàn)病用藥納入了國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，對(duì)于患者需長(zhǎng)期使用的藥物，醫(yī)保如不能報(bào)銷(xiāo)或報(bào)銷(xiāo)比例小，患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)會(huì)越來(lái)越大。
近年來(lái)，醫(yī)保目錄中納入的罕見(jiàn)病藥品數(shù)量和種類(lèi)都在逐年增加。2024年，國(guó)家醫(yī)保藥品目錄再度調(diào)整，新增了用于治療肥厚型心肌病的瑪伐凱泰膠囊等13種罕見(jiàn)病用藥。此次調(diào)整無(wú)疑為眾多罕見(jiàn)病患者帶來(lái)了福音，使他們?cè)谥委熯x擇上有了更多保障。這些藥物的加入，標(biāo)志著國(guó)家在進(jìn)一步完善醫(yī)保體系、推動(dòng)醫(yī)療保障公平性方面邁出了重要一步。
我國(guó)常見(jiàn)且患者數(shù)量較大的罕見(jiàn)病藥品數(shù)量與進(jìn)入醫(yī)保的數(shù)量存在差距。特別是上市藥物在10種以上的前5位藥品，醫(yī)保覆蓋并未達(dá)到100%。這表明在醫(yī)保準(zhǔn)入環(huán)節(jié)仍有增長(zhǎng)空間。
截至目前，超過(guò)90種罕見(jiàn)病治療藥品已納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。盡管納入醫(yī)保的罕見(jiàn)病藥物每年在增加，但數(shù)量并不多，覆蓋罕見(jiàn)病病種仍然很少。結(jié)合近年來(lái)獲批的新藥及其進(jìn)入醫(yī)保情況來(lái)看，目前上市的罕見(jiàn)病藥對(duì)應(yīng)的適應(yīng)癥還未能完全覆蓋罕見(jiàn)病目錄的適應(yīng)癥，臨床需求仍有未滿(mǎn)足的空間。面對(duì)上千種的罕見(jiàn)病群體，許多罕見(jiàn)病患者依然面臨“無(wú)藥可用”的困境。
在國(guó)際層面，美國(guó)、英國(guó)、比利時(shí)和日本等國(guó)家在罕見(jiàn)病藥物醫(yī)保準(zhǔn)入機(jī)制方面采取了不同的策略。美國(guó)以商業(yè)保險(xiǎn)為主體，社會(huì)保險(xiǎn)為補(bǔ)充，通過(guò)立法明確孤兒藥的認(rèn)定程序和制度標(biāo)準(zhǔn)，使得罕見(jiàn)病藥品能夠享受醫(yī)保政策。英國(guó)則通過(guò)國(guó)民健康服務(wù)體系(NHS)下的罕見(jiàn)病推薦小組，優(yōu)先考慮高度專(zhuān)業(yè)的臨床服務(wù)和技術(shù)。比利時(shí)的報(bào)銷(xiāo)體系根據(jù)疾病的嚴(yán)重程度進(jìn)行分類(lèi)，對(duì)于嚴(yán)重疾病且需要長(zhǎng)期依賴(lài)的藥品實(shí)行全額報(bào)銷(xiāo)。在日本藥品上市后，必須進(jìn)入日本厚生勞動(dòng)省頒布的藥價(jià)基準(zhǔn)目錄才能得到醫(yī)保支付。日本幾乎所有的醫(yī)療用藥品都納入醫(yī)療保險(xiǎn)目錄范圍內(nèi)并由政府定價(jià)，通過(guò)藥價(jià)基準(zhǔn)的核算、決定所有醫(yī)保藥品的支付標(biāo)準(zhǔn)。
構(gòu)建特殊醫(yī)保準(zhǔn)入的標(biāo)準(zhǔn)
《2023中國(guó)罕見(jiàn)病行業(yè)趨勢(shì)觀察報(bào)告》揭示了我國(guó)罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域面臨的嚴(yán)峻挑戰(zhàn)。指出僅在“國(guó)內(nèi)有藥”的罕見(jiàn)病中，有16種疾病的所有治療藥物尚未被納入醫(yī)保體系。這13種藥物的年治療費(fèi)用高達(dá)40萬(wàn)元至280余萬(wàn)元，屬于高值藥物，而患者人數(shù)則在100至12000人之間不等。
我國(guó)當(dāng)前對(duì)于罕見(jiàn)病藥品的醫(yī)保準(zhǔn)入存在著罕見(jiàn)病與非罕見(jiàn)病藥品采用同一套醫(yī)保準(zhǔn)入標(biāo)準(zhǔn)的局限性、罕見(jiàn)病藥品供應(yīng)保障能力不足、罕見(jiàn)病費(fèi)用分擔(dān)機(jī)制不健全等問(wèn)題。
我國(guó)罕見(jiàn)病藥品的醫(yī)保準(zhǔn)入由于受到年支付閾值的限制，導(dǎo)致仍有很多高值罕見(jiàn)病藥品尚未納入醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)，罕見(jiàn)病用藥費(fèi)用高，部分原因是藥品研發(fā)成本非常高，但患者體量、預(yù)算影響及藥品的實(shí)際表現(xiàn)存在不確定性，因此罕見(jiàn)病與非罕見(jiàn)病藥品采用同一套醫(yī)保準(zhǔn)入標(biāo)準(zhǔn)具有局限性，這就導(dǎo)致仍有很多高值罕見(jiàn)病藥品尚未納入醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)，即便藥物納入醫(yī)保，部分患者也因家庭收入低，醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)后自付費(fèi)用仍是家庭收入的數(shù)倍而選擇放棄治療。
與此同時(shí)，罕見(jiàn)病藥品價(jià)格比較昂貴，基本醫(yī)保的保障力度不足，患者的自付能力有限，同時(shí)罕見(jiàn)病用藥的“最后一公里”不通暢，有些罕見(jiàn)病藥品已經(jīng)納入國(guó)家醫(yī)保目錄，但患者用不上，其中既有地方醫(yī)保落實(shí)國(guó)家政策不及時(shí)的問(wèn)題，也有醫(yī)保制度與醫(yī)院考核不協(xié)同的問(wèn)題，影響了藥物的可及性。
還有罕見(jiàn)病費(fèi)用分擔(dān)機(jī)制不健全。首先是基本醫(yī)保制度的主體作用發(fā)揮不充分，部分罕見(jiàn)病患者甚至被排除在基本醫(yī)保制度之外。其次是多層次保障機(jī)制建設(shè)相對(duì)滯后，多數(shù)地區(qū)的補(bǔ)充保險(xiǎn)和醫(yī)療救助的保障范圍與基本醫(yī)療保險(xiǎn)一致，補(bǔ)充作用和托底作用發(fā)揮不充分。市場(chǎng)力量在罕見(jiàn)病保障機(jī)制建設(shè)中作用發(fā)揮不充分，除了惠民保，僅有少數(shù)商業(yè)健康保險(xiǎn)產(chǎn)品將罕見(jiàn)病納入保障范圍。
為了提升我國(guó)罕見(jiàn)病藥品的醫(yī)保準(zhǔn)入效率，我們應(yīng)當(dāng)借鑒國(guó)際上成功的經(jīng)驗(yàn)，拓寬罕見(jiàn)病藥品納入醫(yī)保的渠道，實(shí)現(xiàn)更快捷、更高效的準(zhǔn)入流程。針對(duì)罕見(jiàn)病藥品的特殊性，制定專(zhuān)門(mén)的醫(yī)保準(zhǔn)入機(jī)制，以區(qū)別于非罕見(jiàn)病藥品的準(zhǔn)入標(biāo)準(zhǔn)，從而更好地滿(mǎn)足罕見(jiàn)病患者的需求。
除了基本醫(yī)保，還應(yīng)鼓勵(lì)商業(yè)保險(xiǎn)、慈善組織、患者自付等多方參與，共同分擔(dān)罕見(jiàn)病治療費(fèi)用，減輕患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。加強(qiáng)藥品供應(yīng)保障，建立罕見(jiàn)病藥品供應(yīng)查詢(xún)制度，提高藥品可及性。同時(shí)，激勵(lì)醫(yī)療機(jī)構(gòu)和醫(yī)保定點(diǎn)藥店配置罕見(jiàn)病藥品，確?；颊吣軌蚣皶r(shí)獲得所需藥物。
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