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罕見病通常是指發(fā)病率很低的疾病，多為慢性、嚴(yán)重性疾病，常常危及生命。世界衛(wèi)生組織將患病人數(shù)占總?cè)丝?.065%-0.1%之間的疾病認(rèn)定為罕見病;美國將患病總?cè)藬?shù)<20萬的單個疾病或者病變認(rèn)定為罕見病。但是，我國尚無官方給出的罕見病認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)，目前業(yè)內(nèi)主要以國家衛(wèi)健委公布的207個罕見病病種目錄作為認(rèn)定依據(jù)。
當(dāng)前，我國在罕見病用藥領(lǐng)域正取得積極進展，但仍面臨挑戰(zhàn)。沈陽藥科大學(xué)工商管理學(xué)院副院長黃哲教授表示，在207個罕見病病種中，目前有46個病種在國內(nèi)有獲批上市的藥物，共計187種藥品，包括79種進口藥物和143種國產(chǎn)藥物。《第一批罕見病目錄》涵蓋了21個病種對應(yīng)的75種治療藥品，而《第二批罕見病目錄》則包含了25個病種的112種治療藥品。盡管如此，我國罕見病無藥可用、用不起藥、不合理用藥現(xiàn)象普遍存在，面對日益龐大的罕見病患者群體，加快用藥保障的步伐顯得尤為迫切。
沈陽藥科大學(xué)工商管理學(xué)院副院長 黃哲
罕見病用藥保障仍待加強
針對罕見病用藥的問題，國家醫(yī)保局通過對罕見病藥品談判準(zhǔn)入，來降低罕見病的用藥價格，以確保患者群體有基本的用藥保障。目前的醫(yī)保報銷種類少且比例小，我國僅少部分已上市罕見病用藥納入了國家醫(yī)保藥品目錄，對于患者需長期使用的藥物，醫(yī)保如不能報銷或報銷比例小，患者經(jīng)濟負(fù)擔(dān)會越來越大。
近年來，醫(yī)保目錄中納入的罕見病藥品數(shù)量和種類都在逐年增加。2024年，國家醫(yī)保藥品目錄再度調(diào)整，新增了用于治療肥厚型心肌病的瑪伐凱泰膠囊等13種罕見病用藥。此次調(diào)整無疑為眾多罕見病患者帶來了福音，使他們在治療選擇上有了更多保障。這些藥物的加入，標(biāo)志著國家在進一步完善醫(yī)保體系、推動醫(yī)療保障公平性方面邁出了重要一步。
我國常見且患者數(shù)量較大的罕見病藥品數(shù)量與進入醫(yī)保的數(shù)量存在差距。特別是上市藥物在10種以上的前5位藥品，醫(yī)保覆蓋并未達到100%。這表明在醫(yī)保準(zhǔn)入環(huán)節(jié)仍有增長空間。
截至目前，超過90種罕見病治療藥品已納入國家醫(yī)保藥品目錄。盡管納入醫(yī)保的罕見病藥物每年在增加，但數(shù)量并不多，覆蓋罕見病病種仍然很少。結(jié)合近年來獲批的新藥及其進入醫(yī)保情況來看，目前上市的罕見病藥對應(yīng)的適應(yīng)癥還未能完全覆蓋罕見病目錄的適應(yīng)癥，臨床需求仍有未滿足的空間。面對上千種的罕見病群體，許多罕見病患者依然面臨“無藥可用”的困境。
在國際層面，美國、英國、比利時和日本等國家在罕見病藥物醫(yī)保準(zhǔn)入機制方面采取了不同的策略。美國以商業(yè)保險為主體，社會保險為補充，通過立法明確孤兒藥的認(rèn)定程序和制度標(biāo)準(zhǔn)，使得罕見病藥品能夠享受醫(yī)保政策。英國則通過國民健康服務(wù)體系(NHS)下的罕見病推薦小組，優(yōu)先考慮高度專業(yè)的臨床服務(wù)和技術(shù)。比利時的報銷體系根據(jù)疾病的嚴(yán)重程度進行分類，對于嚴(yán)重疾病且需要長期依賴的藥品實行全額報銷。在日本藥品上市后，必須進入日本厚生勞動省頒布的藥價基準(zhǔn)目錄才能得到醫(yī)保支付。日本幾乎所有的醫(yī)療用藥品都納入醫(yī)療保險目錄范圍內(nèi)并由政府定價，通過藥價基準(zhǔn)的核算、決定所有醫(yī)保藥品的支付標(biāo)準(zhǔn)。
構(gòu)建特殊醫(yī)保準(zhǔn)入的標(biāo)準(zhǔn)
《2023中國罕見病行業(yè)趨勢觀察報告》揭示了我國罕見病治療領(lǐng)域面臨的嚴(yán)峻挑戰(zhàn)。指出僅在“國內(nèi)有藥”的罕見病中，有16種疾病的所有治療藥物尚未被納入醫(yī)保體系。這13種藥物的年治療費用高達40萬元至280余萬元，屬于高值藥物，而患者人數(shù)則在100至12000人之間不等。
我國當(dāng)前對于罕見病藥品的醫(yī)保準(zhǔn)入存在著罕見病與非罕見病藥品采用同一套醫(yī)保準(zhǔn)入標(biāo)準(zhǔn)的局限性、罕見病藥品供應(yīng)保障能力不足、罕見病費用分擔(dān)機制不健全等問題。
我國罕見病藥品的醫(yī)保準(zhǔn)入由于受到年支付閾值的限制，導(dǎo)致仍有很多高值罕見病藥品尚未納入醫(yī)保報銷，罕見病用藥費用高，部分原因是藥品研發(fā)成本非常高，但患者體量、預(yù)算影響及藥品的實際表現(xiàn)存在不確定性，因此罕見病與非罕見病藥品采用同一套醫(yī)保準(zhǔn)入標(biāo)準(zhǔn)具有局限性，這就導(dǎo)致仍有很多高值罕見病藥品尚未納入醫(yī)保報銷，即便藥物納入醫(yī)保，部分患者也因家庭收入低，醫(yī)保報銷后自付費用仍是家庭收入的數(shù)倍而選擇放棄治療。
與此同時，罕見病藥品價格比較昂貴，基本醫(yī)保的保障力度不足，患者的自付能力有限，同時罕見病用藥的“最后一公里”不通暢，有些罕見病藥品已經(jīng)納入國家醫(yī)保目錄，但患者用不上，其中既有地方醫(yī)保落實國家政策不及時的問題，也有醫(yī)保制度與醫(yī)院考核不協(xié)同的問題，影響了藥物的可及性。
還有罕見病費用分擔(dān)機制不健全。首先是基本醫(yī)保制度的主體作用發(fā)揮不充分，部分罕見病患者甚至被排除在基本醫(yī)保制度之外。其次是多層次保障機制建設(shè)相對滯后，多數(shù)地區(qū)的補充保險和醫(yī)療救助的保障范圍與基本醫(yī)療保險一致，補充作用和托底作用發(fā)揮不充分。市場力量在罕見病保障機制建設(shè)中作用發(fā)揮不充分，除了惠民保，僅有少數(shù)商業(yè)健康保險產(chǎn)品將罕見病納入保障范圍。
為了提升我國罕見病藥品的醫(yī)保準(zhǔn)入效率，我們應(yīng)當(dāng)借鑒國際上成功的經(jīng)驗，拓寬罕見病藥品納入醫(yī)保的渠道，實現(xiàn)更快捷、更高效的準(zhǔn)入流程。針對罕見病藥品的特殊性，制定專門的醫(yī)保準(zhǔn)入機制，以區(qū)別于非罕見病藥品的準(zhǔn)入標(biāo)準(zhǔn)，從而更好地滿足罕見病患者的需求。
除了基本醫(yī)保，還應(yīng)鼓勵商業(yè)保險、慈善組織、患者自付等多方參與，共同分擔(dān)罕見病治療費用，減輕患者經(jīng)濟負(fù)擔(dān)。加強藥品供應(yīng)保障，建立罕見病藥品供應(yīng)查詢制度，提高藥品可及性。同時，激勵醫(yī)療機構(gòu)和醫(yī)保定點藥店配置罕見病藥品，確?；颊吣軌蚣皶r獲得所需藥物。
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