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罕見(jiàn)病是指患病率和發(fā)病率極低，卻嚴(yán)重威脅患者生命和健康的一大類(lèi)疾病。隨著我國(guó)公共衛(wèi)生事業(yè)的持續(xù)發(fā)展，社會(huì)各界對(duì)罕見(jiàn)病患者群體的關(guān)注度逐年提升。國(guó)家在罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)、引進(jìn)、準(zhǔn)入、支付等方面制定了一系列政策。
2024年9月13日，國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心發(fā)布了《以患者為中心的罕見(jiàn)疾病藥物研發(fā)試點(diǎn)工作計(jì)劃(“關(guān)愛(ài)計(jì)劃”)》的通知，標(biāo)志著我國(guó)在罕見(jiàn)病藥物研發(fā)方面邁出了重要一步。
據(jù)估計(jì)，我國(guó)罕見(jiàn)病患者總數(shù)超過(guò)2000萬(wàn)，每年新發(fā)病例約20萬(wàn)。罕見(jiàn)病難診難治，致殘、致死率高，且95%的罕見(jiàn)病無(wú)治療藥物，一般患者需終身用藥，部分藥品年治療費(fèi)用在百萬(wàn)以上。國(guó)家衛(wèi)生健康委罕見(jiàn)病診療與保障專(zhuān)家委員會(huì)委員、山東大學(xué)健康偏好研究中心主任、山東大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院李順平教授強(qiáng)調(diào)，解決罕見(jiàn)病藥品保障難題迫在眉睫。將罕見(jiàn)病藥品納入醫(yī)保目錄具有重要的社會(huì)意義，這是社會(huì)公平的重要體現(xiàn)，也是提高藥品可及性、降低用藥負(fù)擔(dān)的最直接、有效的方式之一。國(guó)家層面的醫(yī)保戰(zhàn)略購(gòu)買(mǎi)有助于在中國(guó)實(shí)現(xiàn)罕見(jiàn)病用藥更為合理的價(jià)格水平。
國(guó)家衛(wèi)生健康委罕見(jiàn)病診療與保障專(zhuān)家委員會(huì)委員
山東大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院教授 李順平
01中國(guó)罕見(jiàn)病用藥保障的探索與擔(dān)當(dāng)
在罕見(jiàn)病領(lǐng)域，我國(guó)近年來(lái)取得了顯著進(jìn)展，特別是在醫(yī)療、醫(yī)保、醫(yī)藥聯(lián)動(dòng)方面。自2018年我國(guó)發(fā)布第一批罕見(jiàn)病目錄以來(lái)，至2023年更新的第二批目錄，我國(guó)已將207種疾病納入罕見(jiàn)病目錄，為相關(guān)政策的出臺(tái)提供了堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)。
隨著社會(huì)發(fā)展和醫(yī)學(xué)進(jìn)步，罕見(jiàn)病的關(guān)注度越來(lái)越高。2023年共有126個(gè)藥品新增進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，15個(gè)目錄外罕見(jiàn)病用藥談判或競(jìng)價(jià)成功，覆蓋16個(gè)罕見(jiàn)病病種，填補(bǔ)了10個(gè)病種的用藥保障空白。2024年11月，國(guó)家醫(yī)保局發(fā)布了新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，本次調(diào)整共新增91種藥品，其中罕見(jiàn)病用藥13個(gè)。這不僅顯示了醫(yī)保對(duì)罕見(jiàn)病藥品的重視，也體現(xiàn)了國(guó)家對(duì)罕見(jiàn)病患者群體的支持和關(guān)懷。
然而，李順平教授指出，現(xiàn)有的醫(yī)保準(zhǔn)入標(biāo)準(zhǔn)并不完全適用于罕見(jiàn)病藥品，即所謂的“孤兒藥”。他解釋說(shuō)，傳統(tǒng)的衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估(HTA)方法需要可靠的基礎(chǔ)數(shù)據(jù)作為研究支撐，但罕見(jiàn)病往往缺乏這些基礎(chǔ)數(shù)據(jù)。此外，由于罕見(jiàn)病患者人數(shù)有限，特別是兒童患者比例高，難以開(kāi)展臨床隨機(jī)對(duì)照研究，且缺乏經(jīng)過(guò)驗(yàn)證的生物標(biāo)志物或臨床終點(diǎn)指標(biāo)，使得療效評(píng)估面臨諸多困難。由于缺乏對(duì)罕見(jiàn)病病程的深入了解，HTA中很難估計(jì)罕見(jiàn)病藥物的長(zhǎng)期療效與成本，且罕見(jiàn)病藥品費(fèi)用高昂，常見(jiàn)病的支付意愿閾值無(wú)法體現(xiàn)罕見(jiàn)病藥物的社會(huì)價(jià)值。罕見(jiàn)病藥物的評(píng)價(jià)存在難以量化的維度，如藥物的創(chuàng)新性、社會(huì)倫理與公平意義、未滿(mǎn)足的治療需求等。
李順平教授進(jìn)一步指出，在制定衛(wèi)生政策時(shí)，不同利益相關(guān)者的偏好深刻影響宏觀衛(wèi)生資源分配制度的設(shè)計(jì)。我國(guó)醫(yī)保目錄的遴選維度較為單一，對(duì)其他各利益相關(guān)方價(jià)值偏好的考量不足。在國(guó)家層面，罕見(jiàn)病的醫(yī)療保障仍是以基本醫(yī)療保險(xiǎn)為主，在缺乏獨(dú)立的罕見(jiàn)病專(zhuān)項(xiàng)基金、差異化的醫(yī)保評(píng)估方法、準(zhǔn)則和體系的情況下，孤兒藥醫(yī)保準(zhǔn)入需要更加公平、科學(xué)的遴選標(biāo)準(zhǔn)。
02罕見(jiàn)病藥品醫(yī)保準(zhǔn)入的多維考量
在全球化的醫(yī)療背景下，罕見(jiàn)病的醫(yī)保準(zhǔn)入問(wèn)題已成為國(guó)際關(guān)注的焦點(diǎn)。隨著對(duì)罕見(jiàn)病認(rèn)識(shí)的不斷深化，如何制定合理的醫(yī)保準(zhǔn)入標(biāo)準(zhǔn)，確?；颊吣軌颢@得必要的治療，已成為公共衛(wèi)生領(lǐng)域的一項(xiàng)重要任務(wù)。在中國(guó)，這一議題尤為迫切。因此，探討罕見(jiàn)病醫(yī)保準(zhǔn)入標(biāo)準(zhǔn)的國(guó)際經(jīng)驗(yàn)及其對(duì)中國(guó)的啟示顯得尤為重要，尤其是需要明確哪些因素會(huì)影響罕見(jiàn)病用藥的醫(yī)保準(zhǔn)入問(wèn)題。
李順平教授團(tuán)隊(duì)受?chē)?guó)家自然科學(xué)基金委面上項(xiàng)目資助，從不同維度對(duì)國(guó)際經(jīng)驗(yàn)進(jìn)行了梳理，發(fā)現(xiàn)國(guó)內(nèi)外罕見(jiàn)病用藥醫(yī)保準(zhǔn)入的影響因素有77種之多，可分為與疾病相關(guān)、與藥物相關(guān)、與價(jià)值相關(guān)和其他四類(lèi)，分別為12種、28種、15種和22種。
李順平教授指出，在罕見(jiàn)病用藥的醫(yī)保準(zhǔn)入問(wèn)題上，影響因素正變得日益多樣化，涉及的維度也在不斷擴(kuò)展與細(xì)化。研究方法上，實(shí)證研究主要采用多準(zhǔn)則決策分析(MCDA)，而對(duì)于偏好測(cè)量工具如離散選擇實(shí)驗(yàn)(DCE)的應(yīng)用則相對(duì)較少。在研究視角方面，主要以決策者視角為主，基于醫(yī)患、藥企、社會(huì)公眾等各利益相關(guān)者的視角研究仍相對(duì)較少。
隨著醫(yī)學(xué)技術(shù)的不斷進(jìn)步和對(duì)罕見(jiàn)病認(rèn)識(shí)的深入，將會(huì)有更多的罕見(jiàn)病藥品被研發(fā)出來(lái)并推向市場(chǎng)。我們需要建立更加靈活和高效的評(píng)估體系，以確保那些對(duì)罕見(jiàn)病患者至關(guān)重要的藥物能夠得到及時(shí)的評(píng)估和合理的報(bào)銷(xiāo)。
面對(duì)罕見(jiàn)病藥品的高價(jià)值和高成本特性，我們?cè)卺t(yī)保資金的使用上必須更加精準(zhǔn)和高效，合理分配資源，確保醫(yī)保基金的可持續(xù)性。同時(shí)，我們也應(yīng)當(dāng)鼓勵(lì)社會(huì)資本參與罕見(jiàn)病藥品的研發(fā)和生產(chǎn)，通過(guò)政策引導(dǎo)和市場(chǎng)機(jī)制，降低藥品成本，提高藥品的可及性。
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