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國(guó)家創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)發(fā)展戰(zhàn)略指引，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)型升級(jí)步伐逐步加快。在政策環(huán)境、產(chǎn)業(yè)資本、技術(shù)進(jìn)步多重因素推動(dòng)下，我國(guó)原研創(chuàng)新藥研發(fā)能力加速提升，本土創(chuàng)新藥企不斷崛起，創(chuàng)新產(chǎn)品層出不窮，國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥步入發(fā)展黃金期。
與此同時(shí)，創(chuàng)新藥品研發(fā)周期長(zhǎng)、投資巨大及風(fēng)險(xiǎn)高，確保創(chuàng)新藥品能夠獲得充分的利潤(rùn)空間至關(guān)重要。新上市藥品的首發(fā)價(jià)格作為創(chuàng)新藥市場(chǎng)的重要信號(hào)，與藥品創(chuàng)新活動(dòng)密切相關(guān)。如何建立合理的首發(fā)價(jià)格形成機(jī)制，既確保企業(yè)能夠獲得對(duì)其研發(fā)投資的合理回報(bào)，又保證藥品的公平可及性，是完善藥品市場(chǎng)的重要制度安排。
北京大學(xué)醫(yī)藥管理國(guó)際研究中心副主任 韓晟
醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)型升級(jí)加速研發(fā)成績(jī)初現(xiàn)
中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)已經(jīng)到了從仿制到追求創(chuàng)新的關(guān)鍵點(diǎn)上。在實(shí)施創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)發(fā)展戰(zhàn)略、推進(jìn)供給側(cè)結(jié)構(gòu)性改革的大背景下，藥品審評(píng)審批制度改革、藥品價(jià)格放開、醫(yī)保藥品價(jià)格談判等政策陸續(xù)實(shí)施，我國(guó)創(chuàng)新藥品市場(chǎng)準(zhǔn)入機(jī)會(huì)增加，藥品產(chǎn)業(yè)進(jìn)入原創(chuàng)時(shí)代，創(chuàng)新藥品的可及性提高。
在此戰(zhàn)略背景下，我國(guó)醫(yī)藥行業(yè)的研發(fā)投入和研發(fā)強(qiáng)度不斷加大，研發(fā)強(qiáng)度大于10%的企業(yè)逐漸增多，未上報(bào)研發(fā)投入情況的企業(yè)逐漸減少。研發(fā)投入強(qiáng)度大于15%的企業(yè)數(shù)量從2017年的0家上升至2021年的7家。2017-2021年，中國(guó)百強(qiáng)企業(yè)研發(fā)費(fèi)用逐年遞增，從2021年的平均研發(fā)費(fèi)用4.16億元上開至2021年的7.40億元。政府在2021年醫(yī)藥制造業(yè)投入研發(fā)費(fèi)用942.4億元。
與此同時(shí)，2017-2021年，創(chuàng)新藥物IND數(shù)量逐年遞增，NDA數(shù)量總體上是現(xiàn)上升趨勢(shì)。2017年時(shí)，我國(guó)創(chuàng)新藥IND數(shù)量為483件，2021年為1821件，增長(zhǎng)約3.8倍;2017年時(shí)，我國(guó)創(chuàng)新藥NDA數(shù)量為23件，2021年為65件，增長(zhǎng)約2.8倍。
此外，2013年-2016年，國(guó)產(chǎn)/進(jìn)口創(chuàng)新藥上市數(shù)量均偏少;2017年-2021年，進(jìn)口創(chuàng)新內(nèi)上市效量穩(wěn)定在35個(gè)左右;2017年-2021年，國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥上市數(shù)最不斷增多，但仍少于進(jìn)口創(chuàng)新藥上市數(shù)量，不過值得注意的是，差距正在小。
不僅如此，2016年-2022年我國(guó)共license-out138件，總金573.96億美元。近三年，license-out的總金顏和首付款逐年邀增，2016-2022年我國(guó)企業(yè)創(chuàng)新藥license-out TOP10的單筆交易總金額均超過15億美元?？偟膩砜?，我國(guó)創(chuàng)新藥license-out正不斷增長(zhǎng)，這也證明我國(guó)的創(chuàng)新藥研發(fā)能力正在逐漸得到國(guó)際市場(chǎng)認(rèn)可。
研發(fā)能力大幅提升的同時(shí)，我們也正面臨同質(zhì)化競(jìng)爭(zhēng)嚴(yán)重的問題。在創(chuàng)新藥研發(fā)能力方面，我國(guó)創(chuàng)新藥企研發(fā)代表性靶點(diǎn)上市時(shí)間差距大幅度縮小，從HER2到PARP、PD-1、CDK4/6，我國(guó)fast follow的速度越來越快，PD-1靶點(diǎn)的抗癌藥物藥物，我國(guó)僅用4年就實(shí)現(xiàn)國(guó)內(nèi)自主研發(fā)上市同時(shí)，也出現(xiàn)研發(fā)靶點(diǎn)集中、同質(zhì)化競(jìng)爭(zhēng)加劇的問題。2021年臨床試驗(yàn)數(shù)量最多的前10位靶點(diǎn)分別為PD-1、PD-L1、HER2、EGFR等;VEGFR,GLP-1/GLP-1R,JAK1和CD3四個(gè)靶點(diǎn)的藥物臨床過驗(yàn)中，I期床試驗(yàn)占比均超過40%。
行業(yè)繁榮的背景下，藥物創(chuàng)新成本的不確定性、藥物價(jià)值的不確定性、藥物成本與價(jià)值關(guān)聯(lián)的不確定性等給藥品定價(jià)和報(bào)銷模式帶來了新挑戰(zhàn)。在此前提下，醫(yī)保準(zhǔn)入機(jī)制以及創(chuàng)新藥定價(jià)機(jī)制也開始被重視起來，其直接關(guān)系到患者對(duì)已上市創(chuàng)新藥的可及性與可負(fù)擔(dān)性，對(duì)行業(yè)創(chuàng)新動(dòng)力的可持續(xù)性也具有極大影響。
首發(fā)價(jià)格形成機(jī)制建設(shè)鼓勵(lì)高質(zhì)量創(chuàng)新
為鼓勵(lì)以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的藥品研發(fā)創(chuàng)新、支持高質(zhì)量創(chuàng)新藥品的多元供給和公平可及、完善以市場(chǎng)為主導(dǎo)的藥品價(jià)格形成機(jī)制。2024年2月，國(guó)家醫(yī)保局發(fā)布《關(guān)于建立新上市化學(xué)藥品首發(fā)價(jià)格形成機(jī)制 鼓勵(lì)高質(zhì)量創(chuàng)新的通知(征求意見稿)》，通過有關(guān)行業(yè)協(xié)會(huì)征求意見。
該征求意見稿主旨是堅(jiān)持藥品價(jià)格由市場(chǎng)決定，更好發(fā)揮政府作用，整體提高新藥掛網(wǎng)效率，支持高質(zhì)量創(chuàng)新藥品獲得“與高投入、高風(fēng)險(xiǎn)相符的收益回報(bào)”。
根據(jù)文件，新上市的化學(xué)藥品首次在各省藥品采購平臺(tái)申報(bào)掛網(wǎng)時(shí)，企業(yè)可以選擇按醫(yī)保部門公布的評(píng)價(jià)量表，從藥學(xué)、臨床價(jià)值和循證證據(jù)三方面對(duì)號(hào)入座、自我測(cè)評(píng)，按分值進(jìn)入高、中、低三個(gè)組別。自評(píng)點(diǎn)數(shù)越高，表明藥品創(chuàng)新價(jià)值含量越高，新上市藥品首發(fā)價(jià)格的自由度就可以越高，在掛網(wǎng)服務(wù)方面提供綠色通道掛網(wǎng)、穩(wěn)定期保護(hù)等政策扶持。反之，點(diǎn)數(shù)越低的藥品，需要提供更充分的信息披露支持價(jià)格合理性。
據(jù)了解，自評(píng)量表意在探索對(duì)創(chuàng)新藥價(jià)值由定性向定量的轉(zhuǎn)變。自評(píng)量表在設(shè)定自評(píng)指標(biāo)時(shí)，盡量選擇了一些客觀指標(biāo)，比如是否是新靶點(diǎn)、新機(jī)制，是否列入國(guó)家級(jí)政策支持清單、是否屬于突破性治療和優(yōu)先審評(píng)審批、臨床試驗(yàn)如何設(shè)計(jì)等等，都有具體出處、有據(jù)可循。
事實(shí)上，藥品價(jià)格的形成是一個(gè)復(fù)雜過程，既包括了成本加成定價(jià)的供給側(cè)邏輯，也涉及了基于效用評(píng)估的需求側(cè)方法。這兩種方法從不同角度反映了藥品價(jià)值的多維度考量，確保藥品價(jià)格的合理性與可接受。在成熟的藥品市場(chǎng)中，引入?yún)⒖純r(jià)格機(jī)制可以有效降低定價(jià)過程的管理成本，即通過參照其他國(guó)家或地區(qū)相似藥品的價(jià)格來確定本國(guó)藥品的價(jià)格，這成為一種普遍采用的藥品定價(jià)策略。
因此，藥品首發(fā)價(jià)格形成機(jī)制應(yīng)指導(dǎo)藥品按照市場(chǎng)特性采取適當(dāng)?shù)亩▋r(jià)策略，合理的藥品價(jià)格不僅應(yīng)涵蓋企業(yè)的研發(fā)、生產(chǎn)和運(yùn)營(yíng)成本，確保合適的利潤(rùn)回報(bào)，還應(yīng)反映出藥品為患者帶來的健康效益。同時(shí)，通過融合多種定價(jià)機(jī)制，能夠確保形成一個(gè)公平合理的藥品定價(jià)標(biāo)準(zhǔn)。
具體而言，制度應(yīng)當(dāng)以包含價(jià)值信息、競(jìng)爭(zhēng)情況的信息披露為核心，以合理的新上市藥品分類為基礎(chǔ)，降低信息不對(duì)稱程度，治理委托代理中的逆向選擇問題;應(yīng)根據(jù)不同的藥品創(chuàng)新程度，設(shè)定適當(dāng)?shù)膬r(jià)格競(jìng)爭(zhēng)強(qiáng)度，保證高質(zhì)量創(chuàng)新藥的定價(jià)權(quán)最大化，同時(shí)約束同質(zhì)化創(chuàng)新的定價(jià)權(quán)，兼顧效率和公平應(yīng)識(shí)別降低制度性交易成本。
值得注意的是，藥品首發(fā)價(jià)格形成機(jī)制進(jìn)一步強(qiáng)調(diào)發(fā)揮市場(chǎng)決定性作用，堅(jiān)持依法實(shí)行市場(chǎng)調(diào)節(jié)，由企業(yè)自主定價(jià)。市場(chǎng)存在局限性，并不意味著要用政府的價(jià)格規(guī)制替代市場(chǎng)機(jī)制，而是應(yīng)當(dāng)結(jié)合“有效市場(chǎng)”和“有為政府”，通過針對(duì)性政策建立能讓市場(chǎng)機(jī)制更好發(fā)揮作用的制度環(huán)境。
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