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藥品價(jià)格問題，歷來是醫(yī)療改革和社會(huì)輿論的焦點(diǎn)。隨著健康需求和醫(yī)療技術(shù)的提升與進(jìn)步，創(chuàng)新藥不斷突破技術(shù)邊界，給患者帶來新的治療希望。對此，國家始終高度重視醫(yī)藥創(chuàng)新能力提升，積極營造鼓勵(lì)創(chuàng)新藥發(fā)展的制度環(huán)境。從藥品審評審批制度改革，到醫(yī)保談判機(jī)制等，國家多措并舉支持創(chuàng)新藥發(fā)展。
然而，創(chuàng)新藥普遍具備“高成本、高風(fēng)險(xiǎn)、高不確定性、治療周期長”的“三高一長”特征，其價(jià)格、準(zhǔn)入和支付成為醫(yī)保的現(xiàn)實(shí)挑戰(zhàn)。面對醫(yī)?；鹩邢?、臨床需求無限的矛盾，醫(yī)保部門的每一次談判、每一項(xiàng)價(jià)格決策，實(shí)質(zhì)上都是在做資源配置的價(jià)值抉擇——是在療效、安全、經(jīng)濟(jì)與可及之間的綜合權(quán)衡。
醫(yī)保視角下“創(chuàng)新藥”的價(jià)值認(rèn)定
1.什么是“創(chuàng)新藥”?
依據(jù)我國現(xiàn)行的《藥品注冊管理辦法》，國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)從藥品研發(fā)與審批的角度出發(fā)，主要關(guān)注藥物的結(jié)構(gòu)新穎性、作用機(jī)制、研發(fā)路徑及其科學(xué)技術(shù)屬性，強(qiáng)調(diào)藥物“境內(nèi)外均未上市銷售”具備原創(chuàng)性結(jié)構(gòu)、靶點(diǎn)或機(jī)制，能夠在藥理毒理、藥代動(dòng)力學(xué)等臨床前研究中顯示出顯著差異。
總體來看，技術(shù)突破是NMPA判斷“創(chuàng)新性”的基礎(chǔ)，同時(shí)NMPA支持“以臨床價(jià)值為導(dǎo)向”。此外，藥學(xué)工藝、遞送技術(shù)、成分組合等平臺型創(chuàng)新，也可能被視為“技術(shù)創(chuàng)新”的體現(xiàn)，獲得審評審批層面的認(rèn)定支持。
然而，醫(yī)保部門作為公共支付方，其根本目標(biāo)是實(shí)現(xiàn)患者健康獲益最大化與基金使用效率最優(yōu)化的平衡。因此，在對創(chuàng)新藥進(jìn)行認(rèn)定時(shí)，醫(yī)保部門更加強(qiáng)調(diào)“臨床價(jià)值優(yōu)先”，關(guān)注藥品在真實(shí)使用情境中能否帶來切實(shí)的健康提升，例如，是否具有更少的不良反應(yīng)、更好的療效，能否覆蓋尚未滿足的治療需求，以及是否在醫(yī)?？沙惺芊秶鷥?nèi)產(chǎn)生足夠的增量健康效益。
這也意味著，單純技術(shù)層面的創(chuàng)新，并不必然轉(zhuǎn)化為患者層面的健康獲益，更不必然構(gòu)成醫(yī)保支付意義上的“高價(jià)值”。一種藥物即使具備全新分子結(jié)構(gòu)或遞送方式，在藥學(xué)路徑上具有較高的研發(fā)技術(shù)含量，但若其在臨床試驗(yàn)或真實(shí)世界研究中未顯示出優(yōu)于現(xiàn)有治療方案的顯著效果提升，或成本效益遠(yuǎn)低于可替代藥品，醫(yī)保部門仍會(huì)持謹(jǐn)慎態(tài)度。
2.談判中的價(jià)值認(rèn)定環(huán)節(jié)
醫(yī)保談判已開展7年，主要工作環(huán)節(jié)包括企業(yè)申報(bào)、形式審查、聯(lián)合評審、企業(yè)遞交談判材料、支付標(biāo)準(zhǔn)測算評估、談判/競價(jià)和結(jié)果公布。
創(chuàng)新藥的價(jià)值認(rèn)定，首先體現(xiàn)在企業(yè)申報(bào)時(shí)對目錄調(diào)整范圍的限制。以《2024年國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄調(diào)整工作方案》為例，目錄外調(diào)整范圍首先強(qiáng)調(diào)了“經(jīng)批準(zhǔn)上市的新通用名藥品”、“適應(yīng)癥或功能主治發(fā)生重大變化”，即“新結(jié)構(gòu)、新機(jī)制、新用途”，同時(shí)突出“5年內(nèi)”，即在時(shí)間維度上同步進(jìn)行創(chuàng)新認(rèn)定。
其次在于聯(lián)合評審階段。對新藥臨床價(jià)值進(jìn)行分級分類確定，通過與目錄內(nèi)藥品可替代性的比較，結(jié)合臨床藥學(xué)專家的評價(jià)，將藥品分為新增型藥品(填補(bǔ)相關(guān)臨床領(lǐng)域空白的突破創(chuàng)新)、升級型藥品(具有臨床價(jià)值的改進(jìn))、改良型藥品(臨床價(jià)值的相當(dāng))和同質(zhì)型藥品。
重中之重，在于支付標(biāo)準(zhǔn)測算評估階段。采用以成本效用分析(CUA)為主的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)方法，構(gòu)建評估模型，定量認(rèn)定創(chuàng)新藥相對于對照品產(chǎn)生的增量價(jià)值，尤其以質(zhì)量調(diào)整生命年(QALYs)為核心指標(biāo)，重點(diǎn)關(guān)注該創(chuàng)新藥品帶來的增量健康效益。
談判機(jī)制下創(chuàng)新藥價(jià)格的形成與管理
1.“價(jià)值導(dǎo)向”的首次定價(jià)
通過聯(lián)合評審的創(chuàng)新藥，醫(yī)保局以價(jià)值為導(dǎo)向，通過支付標(biāo)準(zhǔn)測算評估和現(xiàn)場談判對其進(jìn)行定價(jià)。
支付標(biāo)準(zhǔn)測算評估的主體包括藥物經(jīng)濟(jì)評價(jià)和預(yù)算影響分析(BIA)，分別建模定量評估創(chuàng)新藥較對照品的增量QALY和增量成本，計(jì)算增量成本效果比(ICER)，并基于外部閾值(WTP)倒推得到具有經(jīng)濟(jì)性的藥品價(jià)格;構(gòu)建BIA模型，結(jié)合目標(biāo)適應(yīng)癥的流行病學(xué)信息、市場份額信息，依據(jù)醫(yī)?；鹂韶?fù)擔(dān)程度，倒推得到基金可接受的藥品價(jià)格;同時(shí)，結(jié)合國際參考價(jià)格、招采最低中標(biāo)價(jià)格、年治療費(fèi)用等，綜合評估形成談判的“信封價(jià)”，即醫(yī)保意愿支付最高價(jià)。
醫(yī)保支付的本質(zhì)是預(yù)期穩(wěn)定的、帶量的戰(zhàn)略性購買，對此，創(chuàng)新藥企業(yè)基于研發(fā)生存投入和市場占有預(yù)期而自帶可接受最低價(jià)，在現(xiàn)場談判環(huán)節(jié)，創(chuàng)新藥企業(yè)有兩次主動(dòng)報(bào)價(jià)機(jī)會(huì)，若報(bào)價(jià)范圍低于“信封價(jià)”的115%，可進(jìn)入與醫(yī)保局磋商環(huán)節(jié)。最終，在企業(yè)可接受最低價(jià)與醫(yī)保意愿支付最高價(jià)的契約集合中產(chǎn)生最終的醫(yī)保藥品支付價(jià)格。
2.準(zhǔn)入后的價(jià)格管理機(jī)制
價(jià)格談判成功并不代表藥品永久“鎖定醫(yī)?！薄榉乐顾幤愤M(jìn)入目錄后價(jià)格倒掛、臨床使用不合理、基金風(fēng)險(xiǎn)累積等問題，醫(yī)保局對談判藥品的價(jià)格管理設(shè)定了協(xié)議期和動(dòng)態(tài)調(diào)整機(jī)制。
協(xié)議期一般為2年，期內(nèi)醫(yī)保部門通過醫(yī)保信息平臺與集采平臺對其使用范圍、用量增長、區(qū)域分布、價(jià)格執(zhí)行情況進(jìn)行實(shí)時(shí)或定期監(jiān)測，確保談判結(jié)果在實(shí)際支付中得以落實(shí)。
動(dòng)態(tài)調(diào)整機(jī)制與協(xié)議期協(xié)同相伴，根據(jù)到期和即將到期、基金實(shí)際支出情況、支付范圍調(diào)整情況(是否新增適應(yīng)癥)、競爭格局變化情況等，醫(yī)保局設(shè)定了納入常規(guī)目錄管理、簡易續(xù)約和重新談判(與首次談判定價(jià)一致)三種路徑來調(diào)整管理創(chuàng)新藥的醫(yī)保支付價(jià)格，規(guī)則條件明確，下調(diào)比例呈階梯式分布，例如0%、5%、10%和15%，具體可見每年發(fā)布的《談判藥品續(xù)約規(guī)則》。
創(chuàng)新藥價(jià)值與定價(jià)的思考與展望
綜合前文所述，醫(yī)保局十分重視創(chuàng)新藥的價(jià)值認(rèn)定，構(gòu)建了從準(zhǔn)入前評估、談判博弈到準(zhǔn)入后動(dòng)態(tài)調(diào)整的全流程機(jī)制，但存在一定完善空間。
1.創(chuàng)新價(jià)值認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)有待進(jìn)一步明確與細(xì)化
從制度層面來看，醫(yī)保局尚未形成一套統(tǒng)一、定量、操作性強(qiáng)的創(chuàng)新藥認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)。以《2024年國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄調(diào)整申報(bào)指南》為例，指南對“創(chuàng)新性”的表述為“包括但不限于：主要?jiǎng)?chuàng)新點(diǎn);該創(chuàng)新帶來的療效或安全性方面的優(yōu)勢;是否為自主知識產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新藥;藥品注冊分類;(中成藥)傳承性情況”。相較于2023年版本，取消了“是否為國家‘重大新藥創(chuàng)制’等科技重大專項(xiàng)支持藥品”，整體內(nèi)容仍以定性描述為主，企業(yè)在申報(bào)過程中存在較大的主觀解釋空間。
不過，2024年2月，醫(yī)保局發(fā)布的《關(guān)于建立新上市化學(xué)藥品首發(fā)價(jià)格形成機(jī)制 鼓勵(lì)高質(zhì)量創(chuàng)新的通知(征求意見稿)》，提出“以藥學(xué)和臨床價(jià)值為基礎(chǔ)，結(jié)合循證證據(jù)”進(jìn)行新上市藥品企業(yè)自評。自評量表共3部分13組34個(gè)評價(jià)項(xiàng)，最高可獲得的點(diǎn)數(shù)為150點(diǎn)，有望建立定量化的創(chuàng)新價(jià)值認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)。
2.定價(jià)方式有必要多元化發(fā)展并與增益價(jià)值分級掛鉤
在目前的談判定價(jià)體系中，主要基于藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)創(chuàng)新藥價(jià)值增量，結(jié)合預(yù)算影響分析等進(jìn)行談判定價(jià)，但企業(yè)普遍反映尚不明確“價(jià)值增量”與“價(jià)格結(jié)果”之間的明確關(guān)聯(lián)路徑，不清晰“多少臨床價(jià)值增量可換取多少價(jià)格空間”。
今年業(yè)內(nèi)熱議的《關(guān)于完善藥品價(jià)格形成機(jī)制的意見(征求意見稿)》中指出“堅(jiān)持支持創(chuàng)新、價(jià)值優(yōu)先，……，采取有差別的價(jià)格措施”，對比國際經(jīng)驗(yàn)，中國臺灣(外部參考定價(jià))、德國(談判定價(jià)或內(nèi)部參考定價(jià))、日本(梯度加價(jià)幅度)等地區(qū)均建立了較為成熟的價(jià)值分級與差異化定價(jià)體系，對此可以深入學(xué)習(xí)、擇優(yōu)借鑒，逐步引入“增量價(jià)值分層-支付價(jià)差異化”機(jī)制，以引導(dǎo)企業(yè)真正聚焦具有臨床實(shí)質(zhì)意義的高質(zhì)量創(chuàng)新。
同時(shí)還可結(jié)合我國已有實(shí)踐進(jìn)行機(jī)制聯(lián)動(dòng)。例如，將新上市藥品企業(yè)自評量表點(diǎn)數(shù)等級與可接受議價(jià)區(qū)間掛鉤，使得點(diǎn)數(shù)更高的藥品在定價(jià)談判中享有更大靈活空間，推動(dòng)價(jià)值導(dǎo)向與定價(jià)機(jī)制深度融合。
3.價(jià)格動(dòng)態(tài)管理考慮引入基于真實(shí)世界證據(jù)的“結(jié)局風(fēng)險(xiǎn)分?jǐn)偂?/strong>
當(dāng)前醫(yī)保目錄準(zhǔn)入后的價(jià)格管理，主要以基金財(cái)務(wù)風(fēng)險(xiǎn)防控為核心，聚焦總量控制和使用監(jiān)測，重點(diǎn)在于保障基金安全，防止支付預(yù)沖擊，暫未涉及體現(xiàn)患者臨床價(jià)值改善的結(jié)局風(fēng)險(xiǎn)分?jǐn)?，即基于?chuàng)新藥進(jìn)入醫(yī)保后的真實(shí)世治療效果進(jìn)行補(bǔ)償或調(diào)價(jià)，如英國的管理準(zhǔn)入?yún)f(xié)議。
特別對于附條件上市的創(chuàng)新藥而言，談判時(shí)遞交的有效性和安全性證據(jù)可能不足以完全支撐確定性的價(jià)值定價(jià)，仍需要借助上市后的真實(shí)世界證據(jù)，對治療結(jié)局、長期安全性進(jìn)行跟蹤，探索設(shè)置“價(jià)值驗(yàn)證周期”(例如4年)，若療效未達(dá)標(biāo)，則啟動(dòng)價(jià)格下調(diào)或退出機(jī)制，構(gòu)建“價(jià)值支付—風(fēng)險(xiǎn)驗(yàn)證—價(jià)格調(diào)整”的動(dòng)態(tài)鏈條，規(guī)避因療效證據(jù)不足帶來的支付風(fēng)險(xiǎn)，同時(shí)能引導(dǎo)企業(yè)加強(qiáng)上市后藥品管理與價(jià)值佐證，建立正向反饋機(jī)制。
同時(shí)，醫(yī)保局正在探索的商業(yè)健康險(xiǎn)創(chuàng)新藥目錄制度，可視為結(jié)局風(fēng)險(xiǎn)分擔(dān)路徑的前置制度安排。商業(yè)健康險(xiǎn)創(chuàng)新藥目錄藥品通常為具有潛在臨床價(jià)值但不具備普遍支付基礎(chǔ)的新藥品，可優(yōu)先以部分支付、價(jià)格分離方式進(jìn)入臨床使用范圍，在積累真實(shí)世界數(shù)據(jù)的基礎(chǔ)上，作為“待觀察、再談判”的候選藥品。這種先入商業(yè)健康險(xiǎn)創(chuàng)新藥目錄、后憑療效證據(jù)參與正式醫(yī)保談判的路徑，既保障了患者的用藥機(jī)會(huì)，也為醫(yī)保基金“花得其所”提供了驗(yàn)證通道，有望成為價(jià)值導(dǎo)向醫(yī)保的重要機(jī)制支撐。
結(jié)語
從價(jià)值認(rèn)定到價(jià)格形成，再到目錄準(zhǔn)入后的動(dòng)態(tài)管理，醫(yī)保部門一直努力在支持醫(yī)藥創(chuàng)新、保障患者可及與控制基金風(fēng)險(xiǎn)之間尋找平衡點(diǎn)，但相關(guān)政策和機(jī)制的建設(shè)不是一朝之功，仍需持續(xù)探索和完善。
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