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近年來，我國罕見病保障體系持續(xù)完善，更多療法獲批并納入醫(yī)保。今年擬出臺的丙類目錄及商保目錄也有望進(jìn)一步完善罕見病的保障體系。自2018年首批罕見病目錄發(fā)布以來，罕見病保障體系生態(tài)建設(shè)取得哪些進(jìn)展?
健全目錄力促可及性
2018年，國家衛(wèi)健委公布第一批罕見病目錄，涉及121個病種。2023年公布的第二批罕見病目錄則涉及86個病種，兩個目錄病種合計207個，但具體對應(yīng)藥品未公布。
中國已知罕見病約1400余種，目前目錄只公布了近20%，罕見病目錄仍待陸續(xù)完善。
配套待提速
2019年，國家衛(wèi)健委辦公廳關(guān)于印發(fā)《罕見病診療指南(2019年版)》，主要針對第一批罕見病目錄的適應(yīng)癥，可在官網(wǎng)下載。
隨著罕見病用藥獲批數(shù)量增加，對應(yīng)診療指南用藥理應(yīng)動態(tài)更新，目前還有可提升空間。以視神經(jīng)脊髓炎為例，治療載抗水通道蛋白4(AQP4)抗體陽性視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病(NMOSD)的薩特利珠單抗、伊奈利珠單抗已于2023年納入醫(yī)保目錄，但《罕見病診療指南(2019年版)》尚未更新，缺乏權(quán)威診療路徑支持，一定程度上制約其在臨床的合理使用。
針對第二批罕見病目錄的《罕見病診療指南(2024年版)》在國家衛(wèi)健委醫(yī)政司的支持指導(dǎo)下，由中國罕見病聯(lián)盟、中華醫(yī)學(xué)會罕見病分會聯(lián)合百余位專家共同編撰而成，但暫無公開下載信息。
完善可及性
根據(jù)沙利文&病痛挑戰(zhàn)基金會分析數(shù)據(jù)，目前已有126種罕見病藥品納入醫(yī)保目錄，涉及68種罕見病。根據(jù)咸達(dá)藥海遨游數(shù)據(jù)庫整理，國家《第一批罕見病目錄》和《第二批罕見病目錄》收錄的罕見病中，已有近百種治療藥品納入國家醫(yī)保藥品目錄，對應(yīng)的罕見病目錄收載的適應(yīng)癥近50種，可見我國罕見病保障體系不斷完善，但缺乏較為完整的罕見病用藥及納入醫(yī)保情況的官方目錄。
需指出的是，從醫(yī)保目錄的藥品納入到罕見病患者的實(shí)際可及，路徑細(xì)節(jié)還可進(jìn)一步暢通。按《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2024年)》，我國醫(yī)保目前按甲乙類分類，西藥品種主要依據(jù)解剖-治療-化學(xué)分類(ATC)，中成藥主要依據(jù)功能主治分類，罕見病用藥暫無單獨(dú)標(biāo)記。
這意味著實(shí)際檢索罕見病用藥時，需要根據(jù)醫(yī)保限制查詢。對于醫(yī)保未設(shè)適應(yīng)癥限制的罕見病用藥，其“罕見病”身份在目錄中往往不可見，存在查詢?nèi)甭┑娘L(fēng)險。以第一批罕見病目錄中的帕金森病(青年型、早發(fā)型)為例，基本上整個抗帕金森氏病藥都在醫(yī)保常規(guī)目錄內(nèi)，基本沒有限定適應(yīng)癥范圍，對應(yīng)的藥品共14種。
又如第二批罕見病目錄的胃腸間質(zhì)瘤適應(yīng)癥，從醫(yī)保談判目錄內(nèi)可查詢?nèi)鹋商婺崞t(yī)保受限范圍為“限既往接受過3種或以上激酶抑制劑(包括伊馬替尼)的晚期胃腸間質(zhì)瘤(GIST)成人患者”，但是在常規(guī)目錄內(nèi)，伊馬替尼沒有適應(yīng)癥限制，其罕見病用藥屬性亦難追蹤。
在《罕見病診療指南(2019年版)》中，甲氨蝶呤可以治療自身免疫性腦炎、自身免疫性垂體炎、IgG4相關(guān)性疾病、視神經(jīng)脊髓炎和系統(tǒng)性硬化癥，但該藥也同樣沒有醫(yī)保適應(yīng)癥限制。
醫(yī)保限制的適應(yīng)癥和罕見病目錄的適應(yīng)癥也不一定一致，需要專業(yè)知識才能判斷。例如，注射用維布妥昔單抗的醫(yī)保范圍限既往接受過系統(tǒng)性治療的原發(fā)性皮膚間變性大細(xì)胞淋巴瘤(pcALCL)或蕈樣真菌病(MF)。而pcALCL或MF都屬于皮膚T細(xì)胞淋巴瘤，被收錄在第二批罕見病目錄。
超適應(yīng)癥使用
除上述情況外，納入競價目錄的藥品以及超適應(yīng)癥用藥的情況也值得關(guān)注。醫(yī)保目錄中，除常規(guī)和醫(yī)保談判目錄外，競價目錄也收錄了罕見病用藥。例如氯苯唑酸葡胺軟膠囊，主要用于成人轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)?、衿诎Y狀患者，屬于第二批罕見病目錄的轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性疾病;丁苯那嗪片就屬于亨廷頓舞蹈病的治療用藥。
廣東省藥學(xué)會2024年2月發(fā)布了《罕見病超藥品說明書用藥專家共識》(血液系統(tǒng)·2024年版)，希望通過超說明書用藥，一些罕見病患者得以有效治療。但目前該協(xié)會發(fā)布的罕見病超適應(yīng)癥用藥目錄只針對血液系統(tǒng)疾病，且其中收錄的部分藥物在超適應(yīng)癥使用時，未必能獲得醫(yī)保目錄的報銷。
丙類目錄可期
1月17日，國家醫(yī)保局表示，第一版丙類藥品目錄擬在今年落地。丙類目錄作為基本醫(yī)保藥品目錄的有效補(bǔ)充，聚焦因超出“?；尽惫δ芏ㄎ粫簳r無法納入醫(yī)保目錄，但創(chuàng)新程度很高、臨床價值巨大、患者獲益顯著的藥品。丙類目錄擬與每年的基本醫(yī)保藥品目錄(甲類和乙類)調(diào)整同步開展。
除了丙類目錄，商保目錄的落地也在加快。3月28日，中國保險行業(yè)協(xié)會印發(fā)《關(guān)于就有關(guān)商業(yè)健康保險藥品目錄征求意見的函》。據(jù)悉，商保藥品目錄有可能根據(jù)不同客戶進(jìn)行分類，依次完善A系(惠民保產(chǎn)品)、B系(百萬醫(yī)療險產(chǎn)品)、C/D/E系(中高端醫(yī)療險產(chǎn)品)等目錄建設(shè)，形成層次分明、梯度完善的保障體系。
沒有被納入醫(yī)保目錄的罕見病用藥有可能被納入丙類目錄或商保目錄。優(yōu)先審評審批的罕見病由于其創(chuàng)新性和臨床價值已被CDE認(rèn)可，被納入的可能性更高。罕見病用藥的支付有了新的選擇方式，保障體系有望得到進(jìn)一步加強(qiáng)。鑒于能夠進(jìn)入醫(yī)保國談都是近5年獲批的創(chuàng)新藥，短期來看，5年內(nèi)獲批的罕見病新藥更有可能得到丙類目錄及商保覆蓋。
商業(yè)化瓶頸仍需拓寬
根據(jù)2020年的《藥品注冊管理辦法》，我國雖未對罕見病藥品單獨(dú)設(shè)立快速審評通道，但罕見病創(chuàng)新藥和改良藥可以通過優(yōu)先審評審批程序加快上市。
根據(jù)2023-2024年的《藥品審評報告》，2023年共批準(zhǔn)罕見病用藥45個品種(未包括化學(xué)藥品仿制藥4類仿制藥)，其中15個品種(33.3%)通過優(yōu)先審評審批程序加快上市。
2024年，共批準(zhǔn)罕見病用藥55個品種(未包括化學(xué)藥品仿制藥4類仿制藥)，20個品種(36.4%)通過優(yōu)先審評審批程序加快上市，其中2個品種附條件批準(zhǔn)上市。由此可見近年來申報罕見病用藥獲批數(shù)量和通過優(yōu)先審評加快獲批的數(shù)量也在增加。
2023年，通過優(yōu)先審評審批上市的罕見病用藥不全是來自于罕見病目錄，15個產(chǎn)品僅5個進(jìn)入醫(yī)保目錄，共有9個可在米內(nèi)網(wǎng)監(jiān)測銷售數(shù)據(jù)，其中僅2個產(chǎn)品年銷售額有望接近1億元，分別是硫酸氫司美替尼膠囊和人凝血因子Ⅸ。其他藥品銷售仍面臨挑戰(zhàn)，較難達(dá)到百萬元級別的年銷售額。
由此可見，罕見病用藥即使能獲得注冊方面的政策支持，但獲批上市后一年進(jìn)入醫(yī)保的比例未過半，商業(yè)化回報表現(xiàn)優(yōu)異的更是鳳毛麟角，選擇合適的賽道尤為重要。
擴(kuò)大適應(yīng)癥有望打破商業(yè)化瓶頸。以帕金森病為例，目前相關(guān)藥品年銷售額約30億元，但其中用于治療青年型、早發(fā)型帕金森病的銷售情況尚不明確。這類既可用于罕見病，又覆蓋更廣泛適應(yīng)癥的藥物，商業(yè)化回報更具保障。
通常來看，罕見病用藥通過拓展適應(yīng)癥至更大病種人群，有助于實(shí)現(xiàn)可持續(xù)收益，也是當(dāng)前此類藥物商業(yè)化的重要路徑之一。
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