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近年來，我國罕見病保障體系持續(xù)完善，更多療法獲批并納入醫(yī)保。今年擬出臺的丙類目錄及商保目錄也有望進一步完善罕見病的保障體系。自2018年首批罕見病目錄發(fā)布以來，罕見病保障體系生態(tài)建設(shè)取得哪些進展?
健全目錄力促可及性
2018年，國家衛(wèi)健委公布第一批罕見病目錄，涉及121個病種。2023年公布的第二批罕見病目錄則涉及86個病種，兩個目錄病種合計207個，但具體對應(yīng)藥品未公布。
中國已知罕見病約1400余種，目前目錄只公布了近20%，罕見病目錄仍待陸續(xù)完善。
配套待提速
2019年，國家衛(wèi)健委辦公廳關(guān)于印發(fā)《罕見病診療指南(2019年版)》，主要針對第一批罕見病目錄的適應(yīng)癥，可在官網(wǎng)下載。
隨著罕見病用藥獲批數(shù)量增加，對應(yīng)診療指南用藥理應(yīng)動態(tài)更新，目前還有可提升空間。以視神經(jīng)脊髓炎為例，治療載抗水通道蛋白4(AQP4)抗體陽性視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病(NMOSD)的薩特利珠單抗、伊奈利珠單抗已于2023年納入醫(yī)保目錄，但《罕見病診療指南(2019年版)》尚未更新，缺乏權(quán)威診療路徑支持，一定程度上制約其在臨床的合理使用。
針對第二批罕見病目錄的《罕見病診療指南(2024年版)》在國家衛(wèi)健委醫(yī)政司的支持指導下，由中國罕見病聯(lián)盟、中華醫(yī)學會罕見病分會聯(lián)合百余位專家共同編撰而成，但暫無公開下載信息。
完善可及性
根據(jù)沙利文&病痛挑戰(zhàn)基金會分析數(shù)據(jù)，目前已有126種罕見病藥品納入醫(yī)保目錄，涉及68種罕見病。根據(jù)咸達藥海遨游數(shù)據(jù)庫整理，國家《第一批罕見病目錄》和《第二批罕見病目錄》收錄的罕見病中，已有近百種治療藥品納入國家醫(yī)保藥品目錄，對應(yīng)的罕見病目錄收載的適應(yīng)癥近50種，可見我國罕見病保障體系不斷完善，但缺乏較為完整的罕見病用藥及納入醫(yī)保情況的官方目錄。
需指出的是，從醫(yī)保目錄的藥品納入到罕見病患者的實際可及，路徑細節(jié)還可進一步暢通。按《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2024年)》，我國醫(yī)保目前按甲乙類分類，西藥品種主要依據(jù)解剖-治療-化學分類(ATC)，中成藥主要依據(jù)功能主治分類，罕見病用藥暫無單獨標記。
這意味著實際檢索罕見病用藥時，需要根據(jù)醫(yī)保限制查詢。對于醫(yī)保未設(shè)適應(yīng)癥限制的罕見病用藥，其“罕見病”身份在目錄中往往不可見，存在查詢?nèi)甭┑娘L險。以第一批罕見病目錄中的帕金森病(青年型、早發(fā)型)為例，基本上整個抗帕金森氏病藥都在醫(yī)保常規(guī)目錄內(nèi)，基本沒有限定適應(yīng)癥范圍，對應(yīng)的藥品共14種。
又如第二批罕見病目錄的胃腸間質(zhì)瘤適應(yīng)癥，從醫(yī)保談判目錄內(nèi)可查詢?nèi)鹋商婺崞t(yī)保受限范圍為“限既往接受過3種或以上激酶抑制劑(包括伊馬替尼)的晚期胃腸間質(zhì)瘤(GIST)成人患者”，但是在常規(guī)目錄內(nèi)，伊馬替尼沒有適應(yīng)癥限制，其罕見病用藥屬性亦難追蹤。
在《罕見病診療指南(2019年版)》中，甲氨蝶呤可以治療自身免疫性腦炎、自身免疫性垂體炎、IgG4相關(guān)性疾病、視神經(jīng)脊髓炎和系統(tǒng)性硬化癥，但該藥也同樣沒有醫(yī)保適應(yīng)癥限制。
醫(yī)保限制的適應(yīng)癥和罕見病目錄的適應(yīng)癥也不一定一致，需要專業(yè)知識才能判斷。例如，注射用維布妥昔單抗的醫(yī)保范圍限既往接受過系統(tǒng)性治療的原發(fā)性皮膚間變性大細胞淋巴瘤(pcALCL)或蕈樣真菌病(MF)。而pcALCL或MF都屬于皮膚T細胞淋巴瘤，被收錄在第二批罕見病目錄。
超適應(yīng)癥使用
除上述情況外，納入競價目錄的藥品以及超適應(yīng)癥用藥的情況也值得關(guān)注。醫(yī)保目錄中，除常規(guī)和醫(yī)保談判目錄外，競價目錄也收錄了罕見病用藥。例如氯苯唑酸葡胺軟膠囊，主要用于成人轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病Ⅰ期癥狀患者，屬于第二批罕見病目錄的轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性疾病;丁苯那嗪片就屬于亨廷頓舞蹈病的治療用藥。
廣東省藥學會2024年2月發(fā)布了《罕見病超藥品說明書用藥專家共識》(血液系統(tǒng)·2024年版)，希望通過超說明書用藥，一些罕見病患者得以有效治療。但目前該協(xié)會發(fā)布的罕見病超適應(yīng)癥用藥目錄只針對血液系統(tǒng)疾病，且其中收錄的部分藥物在超適應(yīng)癥使用時，未必能獲得醫(yī)保目錄的報銷。
丙類目錄可期
1月17日，國家醫(yī)保局表示，第一版丙類藥品目錄擬在今年落地。丙類目錄作為基本醫(yī)保藥品目錄的有效補充，聚焦因超出“保基本”功能定位暫時無法納入醫(yī)保目錄，但創(chuàng)新程度很高、臨床價值巨大、患者獲益顯著的藥品。丙類目錄擬與每年的基本醫(yī)保藥品目錄(甲類和乙類)調(diào)整同步開展。
除了丙類目錄，商保目錄的落地也在加快。3月28日，中國保險行業(yè)協(xié)會印發(fā)《關(guān)于就有關(guān)商業(yè)健康保險藥品目錄征求意見的函》。據(jù)悉，商保藥品目錄有可能根據(jù)不同客戶進行分類，依次完善A系(惠民保產(chǎn)品)、B系(百萬醫(yī)療險產(chǎn)品)、C/D/E系(中高端醫(yī)療險產(chǎn)品)等目錄建設(shè)，形成層次分明、梯度完善的保障體系。
沒有被納入醫(yī)保目錄的罕見病用藥有可能被納入丙類目錄或商保目錄。優(yōu)先審評審批的罕見病由于其創(chuàng)新性和臨床價值已被CDE認可，被納入的可能性更高。罕見病用藥的支付有了新的選擇方式，保障體系有望得到進一步加強。鑒于能夠進入醫(yī)保國談都是近5年獲批的創(chuàng)新藥，短期來看，5年內(nèi)獲批的罕見病新藥更有可能得到丙類目錄及商保覆蓋。
商業(yè)化瓶頸仍需拓寬
根據(jù)2020年的《藥品注冊管理辦法》，我國雖未對罕見病藥品單獨設(shè)立快速審評通道，但罕見病創(chuàng)新藥和改良藥可以通過優(yōu)先審評審批程序加快上市。
根據(jù)2023-2024年的《藥品審評報告》，2023年共批準罕見病用藥45個品種(未包括化學藥品仿制藥4類仿制藥)，其中15個品種(33.3%)通過優(yōu)先審評審批程序加快上市。
2024年，共批準罕見病用藥55個品種(未包括化學藥品仿制藥4類仿制藥)，20個品種(36.4%)通過優(yōu)先審評審批程序加快上市，其中2個品種附條件批準上市。由此可見近年來申報罕見病用藥獲批數(shù)量和通過優(yōu)先審評加快獲批的數(shù)量也在增加。
2023年，通過優(yōu)先審評審批上市的罕見病用藥不全是來自于罕見病目錄，15個產(chǎn)品僅5個進入醫(yī)保目錄，共有9個可在米內(nèi)網(wǎng)監(jiān)測銷售數(shù)據(jù)，其中僅2個產(chǎn)品年銷售額有望接近1億元，分別是硫酸氫司美替尼膠囊和人凝血因子Ⅸ。其他藥品銷售仍面臨挑戰(zhàn)，較難達到百萬元級別的年銷售額。
由此可見，罕見病用藥即使能獲得注冊方面的政策支持，但獲批上市后一年進入醫(yī)保的比例未過半，商業(yè)化回報表現(xiàn)優(yōu)異的更是鳳毛麟角，選擇合適的賽道尤為重要。
擴大適應(yīng)癥有望打破商業(yè)化瓶頸。以帕金森病為例，目前相關(guān)藥品年銷售額約30億元，但其中用于治療青年型、早發(fā)型帕金森病的銷售情況尚不明確。這類既可用于罕見病，又覆蓋更廣泛適應(yīng)癥的藥物，商業(yè)化回報更具保障。
通常來看，罕見病用藥通過拓展適應(yīng)癥至更大病種人群，有助于實現(xiàn)可持續(xù)收益，也是當前此類藥物商業(yè)化的重要路徑之一。
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