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AI工具為一名罕見病患者找到藥物
2025.02.12來源:科技日報

  美國賓夕法尼亞大學(xué)科學(xué)家開發(fā)出一款新型人工智能(AI)工具。在梳理了4000種現(xiàn)有藥物后,這款A(yù)I工具為一名特發(fā)性多中心型Castleman病(iMCD)患者找到了救命藥物。相關(guān)論文發(fā)表于最新一期《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》。

  在最新研究中,這款A(yù)I通過機(jī)器學(xué)習(xí)算法,確定阿達(dá)木單抗可能是治療iMCD最有效的藥物。阿達(dá)木單抗是一種單克隆抗體,美國食品和藥物管理局批準(zhǔn)其可用于治療關(guān)節(jié)炎、克羅恩病等疾病。

  研究團(tuán)隊表示,兩年前,這名患者已經(jīng)進(jìn)入臨終關(guān)懷階段。但服用阿達(dá)木單抗后,他的癥狀已經(jīng)減輕。他們開展的實驗還發(fā)現(xiàn),阿達(dá)木單抗會抑制一種特定蛋白質(zhì)——腫瘤壞死因子,這可能是其能有效治療iMCD的關(guān)鍵。實驗數(shù)據(jù)顯示,嚴(yán)重的iMCD患者腫瘤壞死因子信號水平較高。進(jìn)一步分析也表明,iMCD患者免疫細(xì)胞在激活時,會比健康個體產(chǎn)生更多腫瘤壞死因子。

  研究團(tuán)隊表示,iMCD患者的存活率極低,治療方案很少。這款A(yù)I工具有望為更多罕見疾病找到新療法,從而挽救更多人的生命。他們準(zhǔn)備在今年啟動一項臨床試驗,研究JAK1/2抑制劑靶向iMCD的有效性。

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